สหรัฐฯอนุมัติยาใหม่เพื่อจัดการโรคเซลล์เคียว

news

“สิ่งนี้จะมีผลกระทบอย่างมากต่อราคา” ประธานาธิบดีทรัมป์กล่าวเมื่อวันศุกร์ หน่วยงานกำกับดูแลของสหรัฐในวันศุกร์ได้รับการอนุมัติ ยา ใหม่ที่สามารถช่วยลดการเกิด โรคเคียวเซลล์ เจ็บปวดอย่างมาก

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา อนุมัติ Adakveo ของโนวาร์ทิสเอจีสำหรับผู้ป่วยอายุ 16 ปีขึ้นไป การฉีดรายเดือนซึ่งลดลงครึ่งหนึ่งของอาการปวดเซลล์เคียวจะดำเนินการรายการราคาประมาณ $ 85,000 ถึง $ 113,000 ต่อปีขึ้นอยู่กับยา ผู้ป่วยที่ได้รับการประกันโดยทั่วไปจะจ่ายน้อยกว่า

โรคเซลล์เคียวเป็นหนึ่งในโรคเลือดที่สืบทอดกันมากที่สุดซึ่งส่งผลกระทบต่อชาวอเมริกันประมาณ 100,000 คนส่วนใหญ่เป็นคนดำและประมาณ 300 ล้านคนทั่วโลก

จุดเด่นของมันคือเอพเป็นระยะซึ่งเซลล์เม็ดเลือดแดงติดกันปิดกั้นเลือดจากอวัยวะและหลอดเลือดขนาดเล็ก ที่ทำให้เกิดอาการปวดอย่างรุนแรงและความเสียหายของอวัยวะสะสมที่สั้นลงชีวิตของผู้ที่เป็นโรค

“ ระยะเวลาและความรุนแรงของอาการปวดเหล่านี้รุนแรงยิ่งขึ้นเมื่ออายุมากขึ้น บ่อยครั้งที่ผู้ป่วยเสียชีวิตในช่วงวิกฤตครั้งนี้” ดร. Biree Andemariam หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของสมาคมโรคเคียวเซลล์แห่งอเมริกากล่าว

Andemariam อดีตกรรมการที่ปรึกษาของโนวาร์ทิสกล่าวว่ายาดูเหมือนว่าจะทำงานได้ดีขึ้นเมื่อผู้ป่วยได้รับยานานขึ้น

ผู้ผลิตยาชาวสวิสกำลังทำการทดสอบผู้ป่วยอย่างต่อเนื่องเพื่อตรวจสอบว่า Adakveo หรือที่รู้จักกันในชื่อ crizanlizumab ทำให้ชีวิตของผู้ป่วยดีขึ้นหรือไม่ Ameet Mallik หัวหน้าด้านเนื้องอกวิทยาและโรคเลือดในสหรัฐฯกล่าว

เขากล่าวว่าอาการปวดรุนแรงส่งผู้ป่วยไปยังแผนกฉุกเฉินประมาณ 200,000 ครั้งต่อปี ประมาณ 85% เข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลเป็นเวลาหลายวันถึงหนึ่งสัปดาห์

เงื่อนไขที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอเช่นกันทำให้เกิดโรคโลหิตจางการเจริญเติบโตช้าความเสียหายต่อการมองเห็นและอาการบวมที่เจ็บปวดในมือและเท้าทำให้บางคนยากที่จะรักษางานหรือไปโรงเรียน

การรักษาในปัจจุบัน ได้แก่ ยารักษาโรคมะเร็งอายุ 21 ปีที่เรียกว่า hydroxyurea และ Endari ได้รับการอนุมัติในปี 2560

ในการศึกษาของผู้ป่วย Endari ลดความถี่ของอาการปวดประมาณ 25% และ hydroxyurea ลดลงครึ่งหนึ่ง Hydroxyurea สามารถมีผลข้างเคียงที่รุนแรงและต้องมีการตรวจเลือดทุกสัปดาห์ ยาทั้งสองชนิดมีขนาดยาที่ซับซ้อนและไม่ทำงาน – หรือหยุดทำงาน – ในผู้ป่วยบางราย

ในการศึกษาหนึ่งปีของผู้ป่วย 198 คนผู้ที่ได้รับ Adakveo ปริมาณสูงกว่าสองคนนั้นมีอาการปวดเฉลี่ย 1.6 ครั้งในปีนั้นและ 36% ไม่มีเลย กลุ่มเปรียบเทียบกับยาหลอกได้รับความเจ็บปวดเฉลี่ยสามตอนในปีนั้นและ 17% ไม่มีเลย ผลข้างเคียงของ Adakveo รวมถึงไข้หวัดใหญ่และไข้สูง

Danielle Jamison จาก Islandton, South Carolina ได้รับความเดือดร้อนจากอาการปวดเคียวเซลล์นับตั้งแต่ไม่นานหลังคลอด ก่อนหน้านี้ 35 ปีก่อนหน้านี้มีวิกฤตความเจ็บปวดครึ่งโหลที่ต้องเดินทางโรงพยาบาลในแต่ละปี ที่ลดลงประมาณครึ่งเมื่อเธอเริ่มใช้ hydroxyurea เก้าปีที่แล้ว

เธอไม่ได้อยู่ในโรงพยาบาลตั้งแต่เธอเริ่มรับ crizanlizumab เมื่อสองปีก่อนเป็นส่วนหนึ่งของการศึกษาผู้ป่วย เธอยังคงมีอาการปวดรายวันเล็กน้อย แต่เธอบอกว่าตอนนี้เธอสามารถดูแลบ้านของเธอและขับรถลูกสาวอายุ 9 ขวบของเธอไปทำกิจกรรม

“ มันสร้างความแตกต่างอย่างมากในจำนวนที่ฉันสามารถทำได้” Jamison กล่าว

ยาทั้งสามตัวทำงานผ่านกลไกที่ต่างกันดังนั้นแพทย์อาจเปลี่ยนผู้ป่วยไปเป็น Adakveo หรือเพิ่มการรักษาปัจจุบันของพวกเขา Andemariam หัวหน้าโปรแกรมการรักษาและวิจัยเซลล์เคียวของมหาวิทยาลัยคอนเนตทิคัตกล่าว

ในขณะเดียวกันยาเสพติดจำนวนมากในการรักษาโรคเซลล์เคียวและยีนบำบัดเพื่อรักษามันกำลังถูกทดสอบ